每經(jīng)記者｜岳琦    每經(jīng)實(shí)習(xí)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜陳俊杰    

8月18日，百濟(jì)神州（06160，HK）發(fā)布公告，稱中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)凱澤百（達(dá)妥昔單抗β）上市，以用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，這些患者既往接受誘導(dǎo)化療后至少達(dá)到部分緩解，且隨后進(jìn)行過清髓性治療和干細(xì)胞移植治療；也可用于伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性(R/R)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。

這是百濟(jì)神州在中國獲批的第7款引進(jìn)藥，也是其去年年初與美國公司EUSA Pharma合作協(xié)議的成果之一。根據(jù)該協(xié)議，百濟(jì)神州獲得了孤兒生物制劑藥物SYLVANT（司妥昔單抗）和凱澤百（達(dá)妥昔單抗β）在大中華地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，目前SYLVANT還處于中國上市申請獲受理階段，凱澤百搶先一步上市。

而這或許與市場需求緊迫性有關(guān)。作為一種兒童顱外實(shí)體瘤，神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者年齡通常在15歲以下，且近一半患者發(fā)病時(shí)還不滿2歲，我國每年約有3000名兒童被確診為神經(jīng)母細(xì)胞瘤。雖然該病發(fā)病率較低，但因?yàn)閻盒猿潭雀?、進(jìn)展迅猛且治療難度大，常被稱作“兒童腫瘤之王”。過去，對于高危及復(fù)發(fā)難治的患兒，可選擇的治療方案少，遠(yuǎn)期生存率較差。

但凱澤百對于該病的治療有顯著作用。根據(jù)研究結(jié)果，對于高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，凱澤百可將5年無事件生存率顯著提升15%（p＜0.001），將5年總生存率顯著提升14%（p＜0.001），同時(shí)顯著降低疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)16%（p＜0.001）；而對于復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的治療，凱澤百也能提高患兒的遠(yuǎn)期生存。

記者注意到，凱澤百在2017年已經(jīng)獲得歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)上市，為長期缺乏有效療法的兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者提供了首款免疫療法。而在一年后，凱澤百就出現(xiàn)在國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）頒布的第一批臨床急需境外藥品目錄中，也曾在正式獲批前通過“先行先試”的綠色通道政策落地海南博鰲，對近30位神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒施藥。

而百濟(jì)神州的合作方EUSA Pharma，正是貢獻(xiàn)了這一最早靶向GD2治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的單抗產(chǎn)品的藥企。

但國內(nèi)也有別的藥企相中了同類藥物。根據(jù)insight數(shù)據(jù)庫，目前全球范圍內(nèi)僅有3款靶向GD2治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的單抗產(chǎn)品獲批，除了EUSA Pharma的兩款，還有一款是來自Y-mabs的那昔妥單抗（Naxitamab），而這款藥在去年11月獲得FDA加速批準(zhǔn)的一個(gè)月后，就由國內(nèi)賽生藥業(yè)（06600，HK）引進(jìn)，并在今年7月初遞交了國內(nèi)上市申請。